骨髓纖維化治療新藥在中國正式上市

日前，骨髓纖維化治療新藥捷恪衛(磷酸蘆可替尼)在中國正式上市。骨髓纖維化是一種惡性血液腫瘤，蘆可替尼是目前唯一針對其發病機制的靶向治療藥物。中華醫學會血液學分會現任主任委員、中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所院長王建祥教授表示，在目前臨床實驗的數據中，不論是在癥狀的控制，還是壽命的延長上，蘆可替尼都顯現出了有效性。

骨髓纖維化影響全身造血系統

對很多人來說，骨髓纖維化是比較陌生的疾病，從字面看起來不像很嚴重的疾病。實際上，骨髓纖維化是一種惡性的血液腫瘤疾病。據王建祥介紹，骨髓纖維化是一種骨髓增殖性腫瘤，比較罕見，會影響人體的造血系統，繼而引起一系列和造血異常相關的癥狀，例如貧血、明顯的脾腫大、腹脹、早飽，以及一些相關的全身癥狀，例如明顯的消瘦、盜汗，甚至有一些患者會轉化為急性白血病。研究顯示，造血功能的長期異常，使得骨髓纖維化患者在10年后轉歸白血病的概率達到20%。

“骨髓纖維化不但影響患者的壽命，更為重要的是，這種疾病有非常嚴重的全身癥狀，導致病人的生活質量非常差，影響生活信心。因此，治療骨髓纖維化，不僅要改善疾病進程，延長生存，還要更好地改善患者癥狀，提高生活質量。”王建祥表示。

據中國醫學科學院北京協和醫學院血液病醫院血液學研究所副所院長肖志堅教授介紹，骨髓纖維化的整體中位生存時間為5.7年，高危患者生存期僅為2.3年。目前，骨髓纖維化的病因尚不明確，比較確切的高危因素是接觸化學物質或者受到核輻射。

靶向藥物改善癥狀延長生命

骨髓纖維化的短期治療目標是縮小脾臟，降低疾病負荷，改善生活質量;長期治療目標是延長生存，阻止或逆轉骨髓纖維化進展。

此前，針對骨髓纖維化沒有十分有效的控制辦法，只能用傳統的藥物來控制疾病進程或減輕癥狀。異基因造血干細胞移植是唯一可能治愈骨髓纖維化的治療手段，但很多患者并不適用。

此次在中國上市的靶向新藥蘆可替尼，是針對骨髓纖維化的致病機制——JAK-STAT信號通路的異常激活而研發的JAK抑制劑。“蘆可替尼的問世是基于科學對于骨髓纖維化的發病機理和信號傳導通路途徑的認識，研發出針對這個通路的靶向治療藥物，特異地阻斷異常的信號通路，來達到控制疾病的目的。在目前臨床實驗的數據中，已經顯現出治療的有效性。”王建祥介紹，蘆可替尼能夠延緩骨髓纖維化進程，延長生存期，還可以改善患者癥狀，提高生活質量。

據了解，蘆可替尼已成為歐洲腫瘤內科學會(ESMO)、英國、德國、美國國家綜合癌癥網絡(NCCN)指南推薦的骨髓纖維化治療藥物，并獲得了《原發性骨髓纖維化診斷與治療中國專家共識》(2015年版)的推薦。

規范診療需進一步推廣

骨髓纖維化起病隱匿，大約25%的患者在診斷時沒有癥狀，是在日常體檢中發現再到血液科確診的。那么，如何早期發現呢?肖志堅表示，如果出現不明原因的消瘦、盜汗、皮膚瘙癢，臉和手潮熱但體溫不一定高，腹部左側可以摸到包塊，如果有上述癥狀，患者一定要到正規醫院血液科檢查血常規，并在醫生指導下進一步通過骨髓活檢確診。“早診斷，早治療，可以顯著改善患者的生存期。”肖志堅表示。

王建祥同時強調了骨髓纖維化規范診斷、治療的重要性。與通過骨髓穿刺檢查相比，骨髓活檢是取骨髓組織，可以看到骨髓原態的組織結構，檢查更為準確，活檢后還要進行纖維化程度評級，目前多數醫療機構做的仍然不夠。

關于規范用藥，肖志堅強調，目前來看，患者一般需要終身服藥，如果停藥，以前的癥狀會再度出現，如脾臟再次變大，消瘦、盜汗等。如果有特殊原因需要停藥，一定要在醫生的指導下進行，不能自行突然停藥，以免給患者帶來傷害。

據悉，中華慈善總會捷恪衛患者援助項目將在年內啟動，為符合援助條件的患者實現規范治療提供幫助。(王坤朔)